Este estudo objetiva analisar a Terapia Gênica, um tratamento para doenças hereditárias que se caracteriza pela inserção de um gene fundamental dentro da célula humana a fim de conferir uma nova função ou melhorar os efeitos de um gene anormal. Há dois tipos de técnicas utilizadas na terapia gênica: a germinativa, que se caracteriza pela introdução do material genético nos espermatozóides ou óvulos (células germinativas), e a somática, pela qual se introduz o material genético em quaisquer outras células. Quando os genes estão alterados, as proteínas codificadas por eles são incapazes de desenvolver sua função biológica normal, dando origem às “desordens genéticas”. A Terapia Gênica é o meio de colocar a informação correta de volta nas células. De certa forma, funciona como um transplante de genes. A chave do sucesso da terapia gênica é a entrega do gene correto para as células que dele necessitam.